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Étude SCTped FORUM 2012 : étude de phase 2/3 randomisée comparant le conditionnement standard (irradiation corporelle totale (TBI) et étoposide) à un conditionnement sans irradiation (association de fludarabine, thiotépa, busulfan ou fludarabine, thiotépa et treosulfan) chez des patients ayant une leucémie lymphoblastique aiguë après une greffe allogénique de cellules souches. Les enfants et les adolescents ayant une leucémie lymphoblastique aiguë à haut risque ou récurrente ont un mauvais pronostic. Il est nécessaire de trouver des nouveaux traitements pour atteindre une rémission de leur leucémie. Chez les enfants, le traitement par radiothérapie du corps entier (TBI), réalisée après la greffe de cellules souches hématopoïétiques, présente des risques de complications à long terme comme des tumeurs malignes secondaires, des retards de croissance et une infertilité. Par conséquent, il y a un besoin de déterminer si la radiothérapie TBI peut être remplacée par des combinaisons de différentes chimiothérapies moins toxiques. L’objectif de cette étude est de comparer le conditionnement standard (TBI + étoposide) à un conditionnement sans irradiation (association de fludarabine, thiotépa, busulfan ou fludarabine, thiotépa et treosulfan) chez des patients ayant une leucémie lymphoblastique aiguë après une greffe allogénique de cellules souches. L’étude est divisée en deux parties selon la disponibilité d’un donneur approprié pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Dans la première partie de l’étude, les patients de plus de 4 ans pouvant avoir une greffe de cellules souches hématopoïétiques avec donneur compatible seront répartis de façon aléatoire en deux groupes après la greffe : Les patients du premier groupe recevront une irradiation corporelle totale (TBI) de 12 Gy en 6 fractions pendant 3 jours plus de l’étoposide un jour (régime de conditionnement standard). Les patients du deuxième recevront un conditionnement sans irradiation par de la fludarabine pendant 5 jours plus du thiotépa pendant un jour plus du busulfan par voie intraveineuse pendant 4 jours ou de la fludarabine pendant 5 jours plus du thiotépa pendant un jour plus du treosulfan pendant 3 jours selon le pays de l’étude. Dans la deuxième partie de l’étude les patients avec un donneur non compatible pour les antigènes des leucocytes humains (HLA) seront classés en fonction de la source des cellules souches du donneur : du sang du cordon ombilical, de la greffe haplo-identique ou des cellules souches de la moelle osseuse ou du sang périphérique. Dans cette deuxième partie, les patients recevront un conditionnement sans irradiation par de la fludarabine pendant 5 jours plus du thiotépa pendant un jour plus du busulfan par voie intraveineuse pendant 4 jours ou de la fludarabine pendant 5 jours plus du thiotépa pendant un jour plus du treosulfan pendant 3 jours selon le pays de l’étude. Tous les patients de l’étude ayant moins de 4 ans recevront un conditionnement sans irradiation par de la fludarabine pendant 5 jours plus du thiotépa pendant un jour plus du busulfan par voie intraveineuse pendant 4 jours ou de la fludarabine pendant 5 jours plus du thiotépa pendant un jour plus du treosulfan pendant 3 jours selon le pays de l’étude. Les patients seront suivis pendant 10 ans.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Pédiatrie, Radiothérapie, Greffe, Chimiothérapie,

Étude PALL : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’UCART19 d’induire une rémission moléculaire chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récurrente ou réfractaire. [essai clos aux inclusions] La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui apparaît à la suite de modifications de l’ADN d’une cellule souche de la moelle osseuse en croissance qui donnera lieu aux cellules sanguines. La cellule endommagée se transformera en une cellule leucémique qui va se multiplier, entraînant une accumulation des cellules qu’on appelle blastes leucémiques. Cette maladie évolue rapidement en absence de traitement. Les leucémies aiguës lymphoblastiques représentent environ 80% des leucémies aiguës de l’enfant. La thérapie CAR-T est produite pour chaque patient individuel à partir de leurs propres cellules. Pendant le traitement, les cellules T sont extraites du sang du patient et reprogrammées génétiquement pour avoir des cellules T capables de produire un récepteur d’antigènes CD19 chimérique qui va leur permettre de reconnaitre et détruire les cellules cancéreuses qui expriment le CD19 et les cellules B. L’UCART19 est une thérapie cellulaire de type CAR-T. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’UCART19 d’induire une rémission moléculaire chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récurrente ou réfractaire. Les patients recevront l’UCART19 en une seule perfusion intraveineuse puis ils recevront un régime de conditionnement pour une greffe allogénique de cellules souches. Après le conditionnement, quand ils aient un donneur approprié, les patients recevront une greffe allogénique de cellules souches. Les patients seront suivis jusqu’à 12 mois après la greffe allogénique de cellules souches pour les événements indésirables puis ils seront suivis pendant 15 ans.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapie Cellulaire, Pédiatrie, Greffe,

BRD 06/6-N : Essai pilote évaluant l'index de cellules "natural killer" dans les cellules souches hématopoïétiques d'un greffon, du point de vue génotypique, phénotypique et fonctionnel, chez des patients ayant une leucémie. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] Pilot, multicenter and prospective study of the natural killer index from hematopoietic stem cell graft at a genotypic, phenotypic and functional level.

• Pays France,
• Organes Leucémies chroniques, Leucémies aiguës,
• Spécialités Pédiatrie, Greffe,

Étude PALL : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’UCART19 d’induire une rémission moléculaire chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récurrente ou réfractaire. La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui apparaît à la suite de modifications de l’ADN d’une cellule souche de la moelle osseuse en croissance qui donnera lieu aux cellules sanguines. La cellule endommagée se transformera en une cellule leucémique qui va se multiplier, entraînant une accumulation des cellules qu’on appelle blastes leucémiques. Cette maladie évolue rapidement en absence de traitement. Les leucémies aiguës lymphoblastiques représentent environ 80% des leucémies aiguës de l’enfant. La thérapie CAR-T est produite pour chaque patient individuel à partir de leurs propres cellules. Pendant le traitement, les cellules T sont extraites du sang du patient et reprogrammées génétiquement pour avoir des cellules T capables de produire un récepteur d’antigènes CD19 chimérique qui va leur permettre de reconnaitre et détruire les cellules cancéreuses qui expriment le CD19 et les cellules B. L’UCART19 est une thérapie cellulaire de type CAR-T. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’UCART19 d’induire une rémission moléculaire chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récurrente ou réfractaire. Les patients recevront l’UCART19 en une seule perfusion intraveineuse puis ils recevront un régime de conditionnement pour une greffe allogénique de cellules souches. Après le conditionnement, quand ils aient un donneur approprié, les patients recevront une greffe allogénique de cellules souches. Les patients seront suivis jusqu’à 12 mois après la greffe allogénique de cellules souches pour les événements indésirables puis ils seront suivis pendant 15 ans.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Pédiatrie, Greffe, Thérapie Cellulaire,